Капли от слепоты

Препарат в форме глазных капель в исследованиях на животных показал свою эффективность для лечения таких заболеваний сетчатки, как возрастная макулярная дегенерация и диабетическая ретинопатия. Ранее их лечение предполагало только внутриглазное введение лекарства. Новый препарат способен достигать клеток сетчатки и препятствовать росту патологических новообразованных сосудов.

Препарат SYL136001v10, презентованный компанией PharmaMar на Ежегодном съезде Общества олигонуклеотдной терапии (Oligonucleotide Therapeutics Society), сейчас находится в доклинической фазе испытаний. Исследования на людях планируется начать в конце 2018 года.

Новообразованные патологические сосуды – основное звено патогенеза возрастной макулярной дегенерации и диабетической ретинопатии, которые без лечения приводят к полной потере центрального зрения.

Представленный препарат SYL136001v10 содержит малую интерферирующую РНК (small interfering RNA, siRNA), которая подавляет экспрессию генов, кодирующих синтез белка NRARP. Доказано, что NRARP контролирует рост новых сосудов в сетчатке.

Препараты, которые в настоящее время используются для лечения сетчатки, содержат большие молекулы анти-VEGF (антагонисты фактора роста эндотелия сосудов), поэтому оказывают лечебный эффект только при непосредственном введении в полость глаза вблизи сетчатки (интравитреальное введение). Эта процедура выполняется в условиях стационара, дорого стоит и сопряжена с рисками инфицирования и повреждения сетчатки во время инъекции.

Компонент siRNA в составе SYL136001v10 имеет небольшой размер, поэтому если закапать препарат в конъюнктивальную полость, действующее вещество легко достигает сетчатки. Как показали исследования на животных моделях, препарат тормозит рост новообразованных сосудов и улучшает состояние сетчатки.

По эффекту siRNA в исследованиях на животных не отличался от одобренного в настоящее время анти-VEGF, эффективность которого в подавлении роста новых сосудов доказана.

Производитель препарата SYL136001v10 намерен провести исследования эффективности у людей и лицензировать его при положительном результате.

Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам EurekAlert: A drug to treat retinal diseases with drops instead of injections.


5 января 2018